Le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio con recidiva della malattia dopo trattamento con bacillo di Calmette-Guérin ( BCG ) e che non sono idonei / rifiutano la cistectomia radicale. Le alterazioni di FGFR sono comunemente rilevate nel tumore della vescica non-muscolo-invasivo.
È stata valutata l'attività di Erdafitinib ( Balversa ) orale, un pan-inibitore selettivo della tirosina chinasi del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR ), rispetto alla chemioterapia intravescicale nei pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio e alterazioni selezionate FGFR3/2 a seguito di recidiva dopo trattamento con bacillo di Calmette-Guérin.
I pazienti di età maggiore o uguale a 18 anni con tumore vescicale non-muscolo-invasivo ricorrente, trattato con bacillo di Calmette-Guérin, solo papillare ad alto rischio ( Ta/T1 di alto grado ) e alterazioni selezionate di FGFR, che rifiutavano o non erano idonei alla cistectomia radicale sono stati randomizzati a 6 mg di Erdafitinib per os al giorno o alla chemioterapia intravescicale scelta dallo sperimentatore ( Mitomicina C o Gemcitabina ).
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da recidiva ( RFS ). L'endpoint secondario chiave era la sicurezza.
L'arruolamento nello studio è stato interrotto a causa del lento arruolamento. 73 pazienti sono stati randomizzati a Erdafitinib ( n=49 ) e chemioterapia ( n=24 ).
Il follow-up mediano per sopravvivenza libera da recidiva è stato di 13.4 mesi per entrambi i gruppi.
La sopravvivenza libera da recidiva mediana non è stata raggiunta per Erdafitinib ed è stata di 11.6 mesi per la chemioterapia, con un hazard ratio ( HR ) stimato di 0.28 ( P nominale=0.0008 ).
In questa popolazione, i risultati di sicurezza sono stati generalmente coerenti con i profili noti per Erdafitinib e chemioterapia.
Erdafitinib ha prolungato la sopravvivenza libera da recidiva rispetto alla chemioterapia intravescicale nei pazienti con tumore della vescica non-muscolo-invasivo solo papillare ad alto rischio, con alterazioni di FGFR, che hanno presentato una recidiva della malattia dopo la terapia con bacillo di Calmette-Guérin e hanno rifiutato o non erano idonei alla cistectomia radicale. ( Xagena2024 )
Catto JWF et al, Ann Oncol 2024; 35: 98-106
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