POUT è uno studio di fase III, randomizzato, in aperto, che ha incluso 261 pazienti con carcinoma uroteliale del tratto superiore ( UTUC ) non-metastatico, muscolo-invasivo o linfonodo-positivo, assegnati in modo casuale dopo nefroureterectomia radicale a chemioterapia a base di Platino ( 132 ) o sorveglianza ( 129 ).
L'analisi dell'esito primario ha dimostrato che la chemioterapia ha migliorato la sopravvivenza libera da malattia ( DFS ). A quel tempo, l'analisi dell'esito secondario pianificato della sopravvivenza globale ( OS ) era immatura.
Entro febbraio 2022, si erano verificati rispettivamente 50 e 67 eventi sopravvivenza libera da malattia nei gruppi chemioterapia e sorveglianza, a un follow-up mediano di 65 mesi.
La sopravvivenza libera da malattia a 5 anni è stata del 62% rispetto al 45%, hazard ratio ( HR ) univariato, 0.55 ( P=0.001 ).
Il tempo di sopravvivenza medio ristretto ( RMST ) è stato di 18 mesi più lungo nel braccio di chemioterapia. Ci sono stati 46 e 60 decessi rispettivamente nel braccio di chemioterapia e nel braccio di controllo.
La sopravvivenza globale a 5 anni è stata del 66% rispetto al 57%, con hazard ratio univariato 0.68 ( P=0.049 ) e differenza di tempo di sopravvivenza medio ristretto di 11 mesi. Gli effetti del trattamento sono stati costanti tra i regimi chemioterapici ( Carboplatino o Cisplatino ) e lo stadio della malattia.
Le tossicità sono state simili a quelle segnalate in precedenza e non ci sono state differenze clinicamente rilevanti nella qualità di vita tra i bracci.
In sintesi, sebbene la sopravvivenza globale non fosse la misura di esito primaria, i risultati aggiornati hanno aggiunto ulteriore supporto all'uso della chemioterapia adiuvante nei pazienti con cancro uroteliale del tratto superiore, suggerendo benefici a lungo termine. ( Xagena2024 )
Birtle AJ et al, J Clin Oncol 2024; 42: 1466-1471
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